Terapia genowa – łatany genom

Christiane Fux studiowała dziennikarstwo i psychologię w Hamburgu. Doświadczony redaktor medyczny od 2001 roku pisze artykuły do czasopism, wiadomości i teksty merytoryczne na wszystkie możliwe tematy związane ze zdrowiem. Oprócz pracy dla, Christiane Fux zajmuje się również prozą. Jej pierwsza powieść kryminalna ukazała się w 2012 roku, a także pisze, projektuje i wydaje własne sztuki kryminalne.

Więcej postów Christiane Fux Wszystkie treści są sprawdzane przez dziennikarzy medycznych.

Teoretycznie już dziś można naprawić błędy w materiale genetycznym w ukierunkowany sposób. Ale terapia genowa jest wciąż w powijakach – ryzyko jest wysokie.

Wrodzone lub nabyte wady genetyczne są przyczyną wielu dolegliwości – od chorób dziedzicznych po nowotwory. Terapia genowa zwykle ma na celu zrekompensowanie lub skorygowanie błędów w składzie genetycznym.

Terapia Substytucyjna - Kod Stały

Najwyższą dziedziną terapii genowej jest prawdopodobnie terapia substytucyjna. Chodzi o wymianę chorych genów w organizmie na zdrowe. W optymalnym przypadku taką terapię wystarczy zastosować tylko raz.

W przypadku terapii substytucyjnej lekarze muszą kierować geny terapeutyczne do komórek ciała pacjenta. Wirusy, które udoskonaliły taki proces do własnego rozmnażania, są zwykle wykorzystywane jako środki transportu. Po pierwsze, wirus jest rozbrojony, aby nie wywołać choroby u pacjenta. To usuwa wszystkie geny wirusa, które mogą być szkodliwe dla ludzi. Ale to jeszcze nie działa idealnie: badania wielokrotnie wskazywały na bardzo krytyczne przebiegi choroby. Naukowcy pracują zatem nad metodami, w których wirusy są zastępowane przez bardziej kompatybilne sztuczne transportery (wektory).

Transportery mogą być wstrzykiwane do krwi lub tkanki (in vivo) lub lekarze pobierają od pacjenta komórki, które są następnie „zakażone” zdrowymi genami w laboratorium, a następnie przesadzane (ex vivo). Niekiedy, jak w przypadku mukowiscydozy, sukces osiągano również za pomocą sprayu do wydychania powietrza. Jednak efekty trwały tylko około 30 dni.

Mukowiscydoza jest chorobą monogenową, w której uszkodzony jest tylko jeden gen. Naukowcy pokładają obecnie szczególną nadzieję w ich uzdrowieniu. Jak dotąd jednak metoda ta jest marzeniem o przyszłości większości osób z genami. Terapia genowa jest wciąż w powijakach i wiąże się z dużym ryzykiem.

Dlatego w Niemczech pacjenci zagrażający życiu, głównie dzieci, dla których nie ma innych metod leczenia, są preferowani do leczenia terapią genową. Najbardziej znanymi przykładami tego zastosowania są monogenowe choroby immunologiczne, w których uszkodzony jest tylko jeden gen, w szczególności choroby układu odpornościowego.

W ich przypadku oddanie szpiku kostnego jest często jedyną perspektywą na wyleczenie. Jednak znalezienie odpowiedniego dawcy często trwa zbyt długo i nieleczeni pacjenci umierają bardzo młodo. W ramach terapii genowej komórki szpiku kostnego są wyposażane w odpowiedni gen i wprowadzane z powrotem do organizmu pacjenta. W pojedynczych przypadkach udało się to już skutecznie.

Terapia addytywna – trening siłowy dla genów

Terapia addytywna polega na wzmocnieniu pewnych funkcji genów. Przykładem tego jest próba przemycenia genów do komórek odpornościowych, które wzmacniają obronę przed rakiem. Ta forma terapii genowej była do tej pory bardzo rzadko stosowana, ponieważ jej zagrożenia nie zostały odpowiednio zbadane.

Terapia tłumiąca – odetnij osoby powodujące problemy

Cel terapii supresyjnej jest dokładnie odwrotny: celem jest specyficzne tłumienie niezdrowej aktywności genów. Jednym z możliwych obszarów zastosowania byłaby terapia osób zakażonych wirusem HIV, która wykorzystuje terapię genową, aby powstrzymać rozprzestrzenianie się czwórek we krwi.