Użycie poza etykietą

Martina Feichter studiowała biologię w aptece przedmiotowej w Innsbrucku, a także zanurzyła się w świecie roślin leczniczych. Stamtąd nie było daleko do innych tematów medycznych, które do dziś urzekają ją. Szkoliła się jako dziennikarka w Akademii Axel Springer w Hamburgu, a od 2007 roku pracuje dla - najpierw jako redaktor, a od 2012 jako niezależny pisarz.

Więcej o ekspertach Wszystkie treści są sprawdzane przez dziennikarzy medycznych.

W użyciu pozarejestracyjnym leki są używane poza ich oficjalnym dopuszczeniem. Jeśli na przykład lekarz przepisze dziecku antybiotyk, który jest dopuszczony tylko dla dorosłych, robi się to „poza etykietą”. Tutaj możesz dowiedzieć się, jakie mogą być powody używania poza etykietą i jakie ryzyko się z tym wiąże!

Co oznacza „używanie poza etykietą”?

Angielski termin „użycie poza etykietą” oznacza „niewłaściwe użycie” lub „niezatwierdzone użycie”. Oznacza to stosowanie leku przeciwko dolegliwościom lub chorobom lub w określonych grupach pacjentów, na leczenie których dany lek faktycznie nie ma zgody organów regulacyjnych.

Wstęp jest ściśle regulowany

Taka aprobata, tj. aprobata, jest wymagana dla każdego leku: Jeśli firma farmaceutyczna opracowała nowy lek, nadal musi on zostać zatwierdzony przez władze, tj. sprawdzony i zatwierdzony. Właściwym organem wydającym licencje dla większości leków w Niemczech jest Federalny Instytut Leków i Wyrobów Medycznych (BfArM). Jednak w przypadku niektórych leków (takich jak szczepionki) Instytut Paula Ehrlicha (PEI) musi udzielić zgody.

Taka zgoda jest zawsze ważna tylko dla określonego obszaru zastosowania – dla określonej choroby lub określonego objawu i określonej grupy osób (np. ostre migreny z aurą lub bez aury u dorosłych). W aprobacie określa się również rodzaj aplikacji leku (np. w postaci tabletki lub strzykawki pod skórę), dawkowanie oraz czas stosowania.

Producent od samego początku może ubiegać się o kilka aprobat dla swojego leku, czyli na kilka obszarów zastosowania. Może też wystąpić o przedłużenie istniejącego zezwolenia, na przykład, aby lek na grypę dla dorosłych został w przyszłości zatwierdzony również dla dzieci.

Dla każdego obszaru zastosowania, o który się ubiegasz, firma farmaceutyczna musi przedłożyć organom regulacyjnym wyniki badań, które wykazują skuteczne i bezpieczne stosowanie leku w tym obszarze zastosowania iw tej formie.

Stosowanie poza etykietą w określonych warunkach

W praktyce jednak niektóre leki okazują się również pomocne przy dolegliwościach, chorobach lub grupach osób innych niż dozwolone. Producent mógłby wówczas również wystąpić o zatwierdzenie dla tych obszarów zastosowań. Jednak ze względu na to, że jest to bardzo kosztowne i czasochłonne, firmy farmaceutyczne często się bez niego obchodzą.

Zdarza się więc, że lekarze stosują wiele leków poza ich aprobatą („off label”) pod pewnymi warunkami. Lekarze stosują to pozarejestracyjne zastosowanie, na przykład, gdy choroba nie może być odpowiednio leczona lekami zatwierdzonymi dla nich, ale lek, który nie został zatwierdzony, wykazał tutaj skuteczność.

Stosowanie poza etykietą: sytuacja prawna

Zasadniczo każdy lekarz może przepisywać leki poza odpowiednią zgodą. Powinien to zrobić nawet, jeśli z jego zawodowego punktu widzenia dany preparat jest najlepszą opcją leczenia dla konkretnego pacjenta. Jednak, aby zachować bezpieczną stronę, towarzystwa medyczne zalecają stosowanie pozarejestracyjne pracownikom medycznym tylko wtedy, gdy badania naukowe wykazały, że lek jest skuteczny również w niezatwierdzonym obszarze zastosowania.

Jeśli lekarz chciałby przepisać lek „poza etykietą”, jest zobowiązany do dokładnego poinformowania pacjenta: Musi zwrócić uwagę, że dany lek nie jest dopuszczony do zamierzonego zastosowania. Lekarz musi również poinformować pacjenta o możliwych alternatywach, przebiegu planowanego leczenia oraz możliwych konsekwencjach i zagrożeniach.

Odpowiedzialność za skutki uboczne

Jeśli lekarze przepisują lek zgodnie z przeznaczeniem (tj. w zalecanej dawce) w zakresie jego aprobaty, a pacjent odczuwa poważne skutki uboczne, odpowiada za to producent.

Sytuacja jest inna w przypadku stosowania pozarejestracyjnego: jeśli lekarz przepisze lek poza aprobatą, może zostać pociągnięty do odpowiedzialności za poważne skutki uboczne. Z reguły firma farmaceutyczna nie ponosi tutaj odpowiedzialności.

Są jednak wyjątki: np. niektórzy producenci leków zawierających kwas walproinowy uznali pozarejestracyjne stosowanie ich preparatu w profilaktyce migreny – i tym samym wzięli na siebie odpowiedzialność za takie stosowanie.

Stosowanie pozarejestracyjne: ryzyko

Skuteczność leku poza zatwierdzonymi obszarami zastosowań w większości nie została naukowo zbadana i szczegółowo udowodniona. Często brakuje również wiarygodnych danych naukowych na temat możliwych skutków ubocznych i zagrożeń, zwłaszcza w odniesieniu do stosowania pozarejestracyjnego (ogólne dane o niepożądanych skutkach leku wynikają jednak zwykle z badań pierwszych dopuszczeń).

Prawidłowe dawkowanie również nie zawsze jest łatwe do oszacowania przy stosowaniu pozarejestracyjnym, na przykład gdy dzieci mają być leczone lekiem dla dorosłych. Ponieważ dawka i działanie leku niekoniecznie są proporcjonalne do wymiarów ciała (wzrost, waga, powierzchnia ciała). Zwykłe zmniejszenie o połowę dawki dla osoby dorosłej o wadze 70 kg podczas leczenia dziecka o wadze 35 kg może być niewłaściwe – zmniejszona dawka może nie być wystarczająco skuteczna lub nadal zbyt wysoka dla dziecka.

Jeśli chodzi o stosowanie pozarejestracyjne, lekarze zwykle kierują się na badania, które badają stosowanie leku w niezatwierdzonym obszarze. Badania te są często dobrej jakości i zawierają informacje, takie jak dawka i czas stosowania. W takich przypadkach stosowanie poza etykietą staje się mniej niepokojące. Nie są one jednak wystarczające do uzyskania oficjalnej zgody leku na obszar stosowania.

Użycie poza etykietą: przykłady

Istnieje wiele aktywnych składników, które lekarze stosują poza etykietą. Kilka przykładów podano poniżej.

Leki dla dorosłych dla dzieci

Niektóre leki dostępne na rynku zostały przetestowane tylko pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa u osób dorosłych i zostały zatwierdzone do stosowania tylko u osób dorosłych. Badania na dorosłych wymagane do zatwierdzenia są mniej czasochłonne dla firm farmaceutycznych niż analogiczne badania na dzieciach.

Oznacza to, że podczas leczenia dzieci lekarze mogą być zmuszeni do uciekania się do „leków dla dorosłych”, ponieważ nie ma odpowiednich zatwierdzonych preparatów dla dzieci.

Obowiązujące od 2007 roku rozporządzenie unijne oferuje producentom farmaceutycznym m.in. szczególne zachęty do wprowadzania na rynek produktów leczniczych dla dzieci – czyli preparatów, których skuteczne i bezpieczne stosowanie u dzieci zostało odpowiednio przebadane, a następnie zatwierdzone.

Jednocześnie rozporządzenie zapewnia, że ​​leki są badane w wysokiej jakości i są odpowiednio dopuszczone.

Leki na padaczkę na migreny

Lek kwas walproinowy ma działanie przeciwskurczowe i jest zatwierdzony do leczenia padaczki i zaburzeń afektywnych dwubiegunowych. Według badań może również zapobiegać migrenom, czyli skutecznie zmniejszać liczbę napadów migreny u dorosłych pacjentów.

Dlatego w pewnych warunkach składnik aktywny jest stosowany poza wskazaniami w profilaktyce migreny u dorosłych. Jednym z warunków jest to, że zatwierdzone leki profilaktyczne migreny nie zadziałały lub nie mogą być stosowane u pacjenta.

U dzieci i młodzieży kwas walproinowy nie zapobiega migrenom lepiej niż lek pozorowany (placebo). Dlatego składnik aktywny nie nadaje się do profilaktyki migreny w tej grupie pacjentów.

Leki na raka „poza etykietą”

Zakończenie złożonego procesu zatwierdzania leku zajmuje dużo czasu - czas, który często nie jest dostępny w przypadku leczenia pacjentów z rakiem. Dlatego stosowanie pozarejestracyjne w leczeniu raka nie jest rzadkością:

W wielu przypadkach przedstawione badania dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa leku zostały już sprawdzone przez organ zatwierdzający i pozytywne wyniki tego testu zostały już opublikowane, ale proces zatwierdzania nie został jeszcze w pełni zakończony. Do tego czasu lek będzie często stosowany jako standard w terapii onkologicznej, a nawet zalecany w wytycznych medycznych.

Inna możliwość: lek zatwierdzony do leczenia raka płuc, na przykład, okazał się również skuteczny w raku żołądka. Producent może wówczas wystąpić o przedłużenie homologacji, co z kolei jest czasochłonne. W międzyczasie (tj. tymczasowo) lekarze mogą następnie stosować lek przeciw rakowi płuc poza wskazaniami na złośliwe nowotwory żołądka.

Czasami producenci oszczędzają sobie czasochłonne i kosztowne dalsze zatwierdzanie. Wtedy może się zdarzyć, że użycie poza etykietą jest praktycznie trwałe.

Leki „off-label”: czy kasa chorych płaci?

Pacjenci zwykle muszą płacić za terapię „off-label” z własnej kieszeni. Ustawowe zakłady ubezpieczeń zdrowotnych pokrywają koszty tylko pod pewnymi warunkami.

Warunkiem wstępnym jest to, aby eksperci pozytywnie ocenili stosowanie pozarejestracyjne. W tym celu sprawdzają dane naukowe dotyczące skuteczności leku w niezatwierdzonym obszarze stosowania. Biorą również pod uwagę to, czy choroba jest poważna, jakie są inne opcje terapii i jakie są szanse powodzenia terapii „off-label”.

Ponadto dany lek musi mieć jakieś zezwolenie w Niemczech, jeśli towarzystwo ubezpieczeń zdrowotnych ma płacić za aplikację „off-label”.

Kolejnym warunkiem przyjęcia kosztów jest wyrażenie przez producenta danego leku zgody na stosowanie pozarejestracyjne – tj. uznanie stosowania swojego leku w niezatwierdzonym obszarze stosowania i tym samym przyjęcie za nie odpowiedzialności. Wtedy ustawowe zakłady ubezpieczeń zdrowotnych mogą zdecydować o pokryciu kosztów.

Jest to możliwe na przykład w przypadku wyżej wymienionych leków zawierających kwas walproinowy, dla których producenci zatwierdzili pozarejestracyjne stosowanie w profilaktyce migreny.

Tagi.:  opieka dentystyczna leki Miesiączka