POChP: skuteczna pomoc w przypadku przyczyn genetycznych
Wszystkie treści są sprawdzane przez dziennikarzy medycznych.Monachium (houseofgoldhealthproducts.com) – Oprócz rozdzierającego kaszlu, rozedma płuc jest częstym powikłaniem zaawansowanej POChP. Pęcherzyki stopniowo zapadają się, a płuca rozszerzają. Dotyczy to głównie palaczy - ale czasami także osób z defektem genetycznym. Badania pokazują, że istnieje dla nich skuteczna terapia.
Niektórzy ludzie mają genetyczny niedobór białka alfa-1-antytrypsyny (AAT). Zwykle powstaje w wątrobie, a jej zadaniem jest ochrona tkanki płucnej. Białko krwi dezaktywuje tak zwane proteazy. Są to enzymy, które coraz częściej powstają w stanach zapalnych i przewlekłych podrażnieniach oraz rozkładają tkankę – zwłaszcza w płucach. Jeśli brakuje ochronnego działania AAT, płuca ulegają stopniowemu uszkodzeniu. Narastająca duszność prowadząca do konieczności przeszczepu płuc i znacznie skrócona długość życia to typowy los pacjentów.
Białko ochronne przez infuzję
Od dawna podejrzewano, że może im pomóc sztuczna podaż ochronnej alfa-1-antytrypsyny. Niedobór uzupełniany jest dożywotnio przez podawanie dożylne – a im wcześniej zaczniesz, tym mniejsze ryzyko ciężkiej rozedmy płuc.
Ale przez długi czas nie było jasne, czy leczenie rzeczywiście może chronić. Ponieważ pierwsze niewielkie zmiany w tkance płucnej były do tej pory trudne do zmierzenia, stosowane testy funkcji układu oddechowego pomagają w diagnozie dopiero wtedy, gdy choroba postępuje dalej.
Teraz naukowcy skupieni wokół Kennetha Chapmana po raz pierwszy byli w stanie wykazać skuteczność podawania antytrypsyny alfa-1. W tym celu sprawdzali stan płuc osób dotkniętych chorobą za pomocą tomografii komputerowej. Badanie to umożliwiło im precyzyjne określenie gęstości tkanki płucnej. „To pozwoliło nam wykryć zmiany znacznie wcześniej, niż byłoby to możliwe za pomocą testu czynności płuc” – mówi kierownik badania Chapman.
Spowolniony skurcz
Naukowcy zrekrutowali do badania 200 pacjentów z niedoborem alfa-1 antytrypsyny. Otrzymywali lek lub placebo przez 24 miesiące. Pod koniec badania naukowcy byli w stanie wykazać, że podawanie alfa-1 antytrypsyny faktycznie spowolniło stopniowy rozpad tkanki płucnej.
Wyniki badania mogą zachęcić lekarzy prowadzących i ich pacjentów do terminowego i konsekwentnego przeprowadzania odpowiedniego leczenia substytucyjnego. „Terapia nie tylko chroni tkankę płucną, ale prawdopodobnie może dać pacjentom więcej lat życia” – mówi Chapman.
Lek może być stosowany wyłącznie w celu pomocy pacjentom, których płuca są zaatakowane z powodu braku ATT. Jeśli dana osoba zachoruje na przewlekłą obturacyjną chorobę płuc (POChP) z rozedmą w wyniku palenia tytoniu, leczenie nie zadziała.
Niedobór AAT nie jest rzadkością: w Europie jest tak powszechny jak cukrzyca typu 1. Eksperci szacują, że cierpi na nią nawet pięć procent pacjentów z POChP. Tylko około co dwudziesta dotknięta chorobą osoba wie o swojej wadzie genetycznej. (por.)
Źródło:
Chapman, Kenneth R i wsp.: Dożylne leczenie uzupełniające i gęstość płuc w ciężkim niedoborze antytrypsyny a1 (RAPID): randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie. Lancet, 28 maja 2015
Tagi.: szpital medycyna podróży naprężenie
